白血病治愈率80%? 日本的这款新药没那么神

于紫月

2019年09月09日08:09  来源:科技日报
 
原标题:白血病治愈率80%? 日本的这款新药没那么神

缓解率≠治愈率

在细胞免疫疗法领域,有一个案例令人十分振奋。

2012年,白血病患者艾米丽在医院接受了尚在临床试验阶段的CAR-T细胞免疫治疗,成了全球首个采用该疗法治疗的白血病儿童,那一年,她6岁。治疗期间,艾米丽出现了严重高烧、血压下降、肺充血等一系列治疗副作用的症状,但最终却奇迹般地恢复了健康。至今已经过去7年,艾米丽依然健康,白血病并未复发,她成为全球首个CAR-T细胞免疫疗法的获益者,更为人们在CAR-T细胞疗法领域探索的道路上注入了一剂强心剂。

但是,很多患者远没有艾米丽幸运。Kymriah的CAR-T细胞免疫疗法“治愈率”,并不是期望的那样高,坊间流传的80%的治愈率有点言过其实。

科技日报记者从FDA官网了解到,在临床试验中,63位白血病患者接受了Kymriah的治疗,3个月后,总缓解率为83%,即52位患者的病情得到了缓解。但是,缓解率不等于治愈率,缓解率指病情在一定时间内得到相应控制,而治愈率是指治疗期内平均每百名治疗患者中,经医生判定为治愈的人数,或可理解为某种疾病可治愈的概率。可见“Kymriah治愈率80%”的说法,缺乏科学依据,也无从考证。

人们对任何新的治疗技术渴求之心可以理解,但不得不承认,作为一颗“新星”,CAR-T细胞疗法还有很多不确定因素有待探索。

上海交通大学生命科学技术学院研究员凤晓锋曾在公开发表的期刊论文中表示,CAR-T在治疗血液肿瘤方面已经取得了瞩目的成就,但即使已经批准上市的Kymriah和Yescarta(另一种CAR-T产品),也无法避免其CAR-T治疗中所产生的副作用可能对患者带来的危害,以及疗效的不确定性,如脱靶效应。目前已知CAR-T治疗可能带来的副作用包括细胞因子释放综合症(CRS)、神经毒性、全身性过敏反应等。其中CRS是CAR-T细胞治疗中最常见的副作用,而严重的CRS可以致人死亡。现在已知Kymriah的其他严重副作用还包括严重感染、低血压、急性肾损伤、发热和缺氧等。

副作用所带来的不仅仅是疗效的风险。CAR-T细胞免疫疗法领域的生产者、曾经的三驾马车之一的朱诺公司,就因为在相关临床试验中,有5名患者出现了脑水肿死亡事件而不得不终止其项目,从而落后于其两大竞争对手诺华和风筝制药公司。

“CAR-T产品都属于个体化治疗产品,需要利用患者自身的T细胞进行工程化培养后,才能生产出药品。这类产品相较于传统药品,生产过程更加繁琐、质量控制更加不易、生产操作的要求更高,且临床应用中对不良反应的管理也非常关键,对监管部门而言难度也更大。”上海药品审评核查中心高级工程师王冲撰文表示。

(责编:刘戈、陈建军)