白血病治愈率80%？ 日本的这款新药没那么神

近日，一篇关于日本攻克白血病的文章广泛传播，文章称日本东京诺华制药研发成功了一种特效药，能够治疗白血病。

“诺贝尔医学生理学奖获得者，本庶佑教授接受采访称，日本宣布白血病已经攻克！并且，已被列入日本医保，患者只需负担医疗费的30%甚至更少！”“这款名为‘Kymriah’的特效药的问世，直接将白血病原本只有20%的治愈率提升至80%！堪称医疗界的奇迹。”文章说。

Kymriah真的能像文章中所说的那样能攻克白血病吗？其治疗原理是什么？我国有没有类似的将昂贵药纳入医保的案例？

适应症范围有限

“Kymriah实际上是一种靶向CD19的基因修饰的CAR-T细胞免疫疗法，最初是美国宾夕法尼亚大学和诺华公司共同研发的。早在2017年，美国食品和药物管理局(FDA)已批准其上市。”北京清华长庚医院血液肿瘤科主任医师李昕权在接受科技日报记者采访时表示。

CAR-T细胞即嵌合抗原受体T细胞，通过采集患者外周血单个核细胞并分离出T细胞，再采用基因重组技术将目标抗原靶点的单链抗体片段与T细胞活化基序结合形成质粒，通过慢病毒、γ逆转录病毒载体等方法将质粒传导至T细胞，使T细胞表面表达嵌合抗原受体，生成能够与靶点特异性结合的CAR-T细胞。最后通过静脉注射入患者体内杀伤肿瘤。简单来讲，就是体外给T细胞装配一个能够寻找白血病细胞的“导航”系统，成为“升级版”的T细胞送入体内，精准打击目标，完成细胞免疫治疗。

作为人类历史上批准的首款CAR-T细胞产品，Kymriah最开始主要被用于治疗25岁以下复发或难治性B细胞急性淋巴性白血病(ALL)的患者。2018年5月，Kymriah第二个适应症获批，用于治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤的成人患者(先前接受过两次或以上的系统治疗)。

淋巴瘤暂且不论，我们来看看白血病这个“大家族”。据卫生学大辞典，按病程白血病分为急性白血病和慢性白血病；按细胞形态可分为单核细胞性、粒细胞性及淋巴细胞白血病等。Kymriah擅长的是B细胞急性淋巴性白血病，且附“复发”或“难治”限定类型。针对其它不同类型白血病或肿瘤的CAR-T细胞治疗还在探索研究中。

李昕权认为，Kymriah的问世无疑是部分白血病治疗的进步。白血病的现代治疗是综合性，包括化疗、造血干细胞移植及目前探索的细胞免疫治疗等。CAR-T细胞治疗有其适应症范畴，并不是可以代替其它治疗，复发或难治ALL经CAR-T细胞治疗后，也还需要继续接受造血干细胞移植治疗，才可能保持疗效。因为任何一种药物和疗法都有其适应症范围，Kymriah也不例外，如果说目前单独采用该疗法，即认为“攻克了白血病”，缺乏科学依据。