日本首次利用iPS細胞治療帕金森病

科技日報訊 （記者劉霞）日本住友制藥公司近日宣布，一名患者已在京都大學醫院接受了利用誘導多能干細胞（iPS細胞）治療帕金森病的手術。這是該療法在日本獲得附條件批准后的首例臨床應用。

該療法名為Amchepry，核心是將健康供體的iPS細胞定向培育為多巴胺能神經前體細胞，再通過神經外科手術移植到患者腦內，以彌補帕金森病患者腦中多巴胺能神經元的缺失。日本厚生勞動省已於今年3月給予該療法附條件、限期批准。

帕金森病是一種慢性神經退行性疾病，主要影響運動功能，常見症狀包括震顫、動作遲緩和肢體僵硬。據帕金森病基金會統計，全球有1000多萬人受此病困擾。

iPS細胞由成熟體細胞經重編程獲得，具有分化為多種人體細胞的潛力。在Amchepry療法中，來自健康供體的iPS細胞被培育為多巴胺能神經前體細胞，隨后移植入患者大腦。

制藥公司在公告中表示，移植手術於10月在京都大學醫院進行，但未披露患者具體情況。

此前一項由京都大學團隊開展的臨床試驗顯示，7名50至69歲患者在大腦雙側分別植入500萬或1000萬個細胞。兩年隨訪中未出現嚴重不良反應，6名可評估患者中有4人運動症狀改善。

住友制藥表示，計劃在2029財年上半年前為約30至35名患者完成移植，並在美國開展相關臨床試驗。按照日本附條件批准制度，若未來七年內該療法的安全性和有效性得到進一步証實，有望轉為全面批准。