日本利用患者iPS細胞尋找藥物獲突破

華義

2017年08月03日14:02  來源:新華社
 
原標題:日本利用患者iPS細胞尋找藥物獲突破

日本京都大學iPS細胞研究所利用患者自身的誘導多能干細胞(iPS細胞)進行藥物研究日前取得突破,發現了治療一種罕見疾病的候選藥物,並將於下月開展全球首個基於iPS細胞研究的藥物臨床試驗。

京都大學1日宣布,該校iPS細胞研究所教授戶口田淳也等利用進行性肌肉骨化症患者的iPS細胞進行了大范圍藥物測試,最終發現既有藥物“雷帕霉素”對這種罕見疾病有效。

進行性肌肉骨化症是一種非常罕見的遺傳疾病,病情為骨骼先天異常及進行性的肌肉骨化,日本僅有約80名患者。目前這種罕見疾病尚無有效治療藥物,制藥公司也難以大規模投入研發。

通常的藥物研發是利用實驗鼠等再現人類疾病,並試驗各種化合物的療效,再應用於臨床研究,時間長、耗資大。利用來自患者本人的iPS細胞可在實驗條件下再現病情並測試各種藥物的療效,可大大節約新藥研究時間和經費,因此除了再生醫療領域外,基於iPS細胞的藥物研究也被寄予厚望。

因研發iPS細胞技術而獲得2012年諾貝爾生理學或醫學獎的京都大學iPS細胞研究所所長山中伸彌表示,在iPS細胞出現10年后的今天,能夠有這樣的進展感到高興。他希望以此為契機,加快應用iPS細胞的各種藥物研發。

iPS細胞是利用皮膚細胞等體細胞,經誘導因子處理后轉化而成的細胞,其功能和胚胎干細胞類似,能分化成各種組織和器官。

(責編:張麗婭、張靖)