白血病治愈率80%？ 日本的這款新藥沒那麼神【2】

緩解率≠治愈率

在細胞免疫療法領域，有一個案例令人十分振奮。

2012年，白血病患者艾米麗在醫院接受了尚在臨床試驗階段的CAR-T細胞免疫治療，成了全球首個採用該療法治療的白血病兒童，那一年，她6歲。治療期間，艾米麗出現了嚴重高燒、血壓下降、肺充血等一系列治療副作用的症狀，但最終卻奇跡般地恢復了健康。至今已經過去7年，艾米麗依然健康，白血病並未復發，她成為全球首個CAR-T細胞免疫療法的獲益者，更為人們在CAR-T細胞療法領域探索的道路上注入了一劑強心劑。

但是，很多患者遠沒有艾米麗幸運。Kymriah的CAR-T細胞免疫療法“治愈率”，並不是期望的那樣高，坊間流傳的80%的治愈率有點言過其實。

科技日報記者從FDA官網了解到，在臨床試驗中，63位白血病患者接受了Kymriah的治療，3個月后，總緩解率為83%，即52位患者的病情得到了緩解。但是，緩解率不等於治愈率，緩解率指病情在一定時間內得到相應控制，而治愈率是指治療期內平均每百名治療患者中，經醫生判定為治愈的人數，或可理解為某種疾病可治愈的概率。可見“Kymriah治愈率80%”的說法，缺乏科學依據，也無從考証。

人們對任何新的治療技術渴求之心可以理解，但不得不承認，作為一顆“新星”，CAR-T細胞療法還有很多不確定因素有待探索。

上海交通大學生命科學技術學院研究員鳳曉鋒曾在公開發表的期刊論文中表示，CAR-T在治療血液腫瘤方面已經取得了矚目的成就，但即使已經批准上市的Kymriah和Yescarta(另一種CAR-T產品)，也無法避免其CAR-T治療中所產生的副作用可能對患者帶來的危害，以及療效的不確定性，如脫靶效應。目前已知CAR-T治療可能帶來的副作用包括細胞因子釋放綜合症(CRS)、神經毒性、全身性過敏反應等。其中CRS是CAR-T細胞治療中最常見的副作用，而嚴重的CRS可以致人死亡。現在已知Kymriah的其他嚴重副作用還包括嚴重感染、低血壓、急性腎損傷、發熱和缺氧等。

副作用所帶來的不僅僅是療效的風險。CAR-T細胞免疫療法領域的生產者、曾經的三駕馬車之一的朱諾公司，就因為在相關臨床試驗中，有5名患者出現了腦水腫死亡事件而不得不終止其項目，從而落后於其兩大競爭對手諾華和風箏制藥公司。

“CAR-T產品都屬於個體化治療產品，需要利用患者自身的T細胞進行工程化培養后，才能生產出藥品。這類產品相較於傳統藥品，生產過程更加繁瑣、質量控制更加不易、生產操作的要求更高，且臨床應用中對不良反應的管理也非常關鍵，對監管部門而言難度也更大。”上海藥品審評核查中心高級工程師王沖撰文表示。