白血病治愈率80%？ 日本的這款新藥沒那麼神

近日，一篇關於日本攻克白血病的文章廣泛傳播，文章稱日本東京諾華制藥研發成功了一種特效藥，能夠治療白血病。

“諾貝爾醫學生理學獎獲得者，本庶佑教授接受採訪稱，日本宣布白血病已經攻克！並且，已被列入日本醫保，患者隻需負擔醫療費的30%甚至更少！”“這款名為‘Kymriah’的特效藥的問世，直接將白血病原本隻有20%的治愈率提升至80%！堪稱醫療界的奇跡。”文章說。

Kymriah真的能像文章中所說的那樣能攻克白血病嗎？其治療原理是什麼？我國有沒有類似的將昂貴藥納入醫保的案例？

適應症范圍有限

“Kymriah實際上是一種靶向CD19的基因修飾的CAR-T細胞免疫療法，最初是美國賓夕法尼亞大學和諾華公司共同研發的。早在2017年，美國食品和藥物管理局(FDA)已批准其上市。”北京清華長庚醫院血液腫瘤科主任醫師李昕權在接受科技日報記者採訪時表示。

CAR-T細胞即嵌合抗原受體T細胞，通過採集患者外周血單個核細胞並分離出T細胞，再採用基因重組技術將目標抗原靶點的單鏈抗體片段與T細胞活化基序結合形成質粒，通過慢病毒、γ逆轉錄病毒載體等方法將質粒傳導至T細胞，使T細胞表面表達嵌合抗原受體，生成能夠與靶點特異性結合的CAR-T細胞。最后通過靜脈注射入患者體內殺傷腫瘤。簡單來講，就是體外給T細胞裝配一個能夠尋找白血病細胞的“導航”系統，成為“升級版”的T細胞送入體內，精准打擊目標，完成細胞免疫治療。

作為人類歷史上批准的首款CAR-T細胞產品，Kymriah最開始主要被用於治療25歲以下復發或難治性B細胞急性淋巴性白血病(ALL)的患者。2018年5月，Kymriah第二個適應症獲批，用於治療復發或難治性大B細胞淋巴瘤的成人患者(先前接受過兩次或以上的系統治療)。

淋巴瘤暫且不論，我們來看看白血病這個“大家族”。據衛生學大辭典，按病程白血病分為急性白血病和慢性白血病﹔按細胞形態可分為單核細胞性、粒細胞性及淋巴細胞白血病等。Kymriah擅長的是B細胞急性淋巴性白血病，且附“復發”或“難治”限定類型。針對其它不同類型白血病或腫瘤的CAR-T細胞治療還在探索研究中。

李昕權認為，Kymriah的問世無疑是部分白血病治療的進步。白血病的現代治療是綜合性，包括化療、造血干細胞移植及目前探索的細胞免疫治療等。CAR-T細胞治療有其適應症范疇，並不是可以代替其它治療，復發或難治ALL經CAR-T細胞治療后，也還需要繼續接受造血干細胞移植治療，才可能保持療效。因為任何一種藥物和療法都有其適應症范圍，Kymriah也不例外，如果說目前單獨採用該療法，即認為“攻克了白血病”，缺乏科學依據。